Klinische Placebo-kontrollierte Phase 2 Studie mit ACU-4429 (Sehzyklus-Modulator) zur Behandlung der trockenen altersabhängigen Makuladegeneration (AMD): Effekt auf das Drusen-Volumen, gemessen mit der Optischen Coherenz Tomographie (OCT) und einem neuartigen Algorithmus.

• Antragstellerin: Dr. Karen Schaal
• Fachliche Zuordnung: Augenheilkunde
• Förderung: Förderung von 2013 bis 2016
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 242255480

Ziel des Forschungsvorhabens ist es, eine Therapie für die trockene Altersabhängige Makuladegeneration (AMD) zu etablieren, die aktuell noch nicht behandelbar ist, im Gegensatz zur feuchten Form.Bei der AMD handelt es sich um eine chronische degenerative Erkrankung der Netzhaut, die in den Industrienationen die häufigste Ursache eines Sehverlustes der älteren Bevölkerungsschicht (über 50 Jahre) darstellt. Etwa 90 % aller AMD-Patienten sind von der trockenen AMD betroffen, und folglich nicht therapierbar. In einer klinischen placebo-kontrollierten Phase 2 Studie soll das orale Medikament ACU-4429 (Sehzyklusmodulator) auf das Drusen-Wachstum (Drusen sind die ersten Zeichen einer AMD) bei Patienten mit trockener AMD als Therapeutikum untersucht werden. ACU-4429 ist ein Isomerase-Komplex (RPE-65)-Inhibitor und interveniert bei der Entstehung toxischer Endprodukte in Retinalen Pigment Epithel-Zellen (RPE), wie eine erste klinische Phase 1 Studie an gesunden Probanden zeigte. ACU-4429 könnte somit die Drusen-Neubildung beeinflussen, und Einfluss auf den Erkrankungsverlauf nehmen. Das Drusen-Volumen, das bei dem Forschungsprojekt als Endpunkt dient, wird mit einem neuartigen Algorithmus des Cirrus Spectral-Domain Optischen Coherenz-Tomographen (SD-OCT) erfasst. Mit diesem Algorithmus wird eine Differenzkarte zwischen der echten RPE-Fläche des Patienten und einer virtuellen (frei von jeglicher Deformierung) erstellt, aus der eine Drusen-Volumenkarte generiert werden kann. Unter Berücksichtigung der natürlichen Drusen-Dynamik kann somit der Effekt von ACU-4429 auf das Drusen-Wachstum (Zeichen einer Erkrankungsprogression) erfasst werden. Die dem Forschungsvorhaben zugrundeliegende Hypothese ist, ein Voranschreiten der trockenen AMD mit diesem Medikament zu unterbinden oder zumindest zu verlangsamen.

• DFG-Verfahren: Forschungsstipendien
• Internationaler Bezug: USA
• Gastgeber: Professor Dr. Philip Rosenfeld