Präklinische Therapienentwicklung für OPA1-assoziierte Optische Neuropathien

• Antragsteller: Professor Dr. John Neidhardt; Professor Dr. Bernd Wissinger
• Fachliche Zuordnung: Augenheilkunde
• Förderung: Förderung von 2018 bis 2022
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 398635619

• Erstellungsjahr: 2023

Zusammenfassung der Projektergebnisse

In unserem Teilprojekt des Forschungskonsortiums TreatOPON des ERARE Förderprogramms konnten wir erfolgreich Daten erarbeiten, die nahelegen, dass mutationsangepasste Spleißfaktoren eine effiziente und sichere Therapieoption darstellen. Sowohl in Patientenzelllinien als auch in einen in-vivo Krankheitsmodel weisen unsere Ergebnisse auf vielversprechenden Therapiemöglichkeiten hin, mit dem Potential, einmal Patienten helfen zu können.

Projektbezogene Publikationen (Auswahl)

• Autosomal dominant optic atrophy: A novel treatment for OPA1 splice defects using U1 snRNA adaption. Molecular Therapy - Nucleic Acids, 26 (2021, 12), 1186-1197.
  Jüschke, Christoph; Klopstock, Thomas; Catarino, Claudia B.; Owczarek-Lipska, Marta; Wissinger, Bernd & Neidhardt, John
  
• Dominant optic atrophy: Culprit mitochondria in the optic nerve. Progress in Retinal and Eye Research, 83, 100935.
  Lenaers, Guy; Neutzner, Albert; Le, Dantec Yannick; Jüschke, Christoph; Xiao, Ting; Decembrini, Sarah; Swirski, Sebastian; Kieninger, Sinja; Agca, Cavit; Kim, Ungsoo S.; Reynier, Pascal; Yu-Wai-Man, Patrick; Neidhardt, John & Wissinger, Bernd