Preclinical Development of Treatments for OPA1-linked Optic Neuropathies

• Applicants: Professor Dr. John Neidhardt; Professor Dr. Bernd Wissinger
• Subject Area: Ophthalmology
• Term: from 2018 to 2022
• Project identifier: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Project number 398635619

• Final Report Year: 2023

Final Report Abstract

In unserem Teilprojekt des Forschungskonsortiums TreatOPON des ERARE Förderprogramms konnten wir erfolgreich Daten erarbeiten, die nahelegen, dass mutationsangepasste Spleißfaktoren eine effiziente und sichere Therapieoption darstellen. Sowohl in Patientenzelllinien als auch in einen in-vivo Krankheitsmodel weisen unsere Ergebnisse auf vielversprechenden Therapiemöglichkeiten hin, mit dem Potential, einmal Patienten helfen zu können.

Publications

• Autosomal dominant optic atrophy: A novel treatment for OPA1 splice defects using U1 snRNA adaption. Molecular Therapy - Nucleic Acids, 26 (2021, 12), 1186-1197.
  Jüschke, Christoph; Klopstock, Thomas; Catarino, Claudia B.; Owczarek-Lipska, Marta; Wissinger, Bernd & Neidhardt, John
  
• Dominant optic atrophy: Culprit mitochondria in the optic nerve. Progress in Retinal and Eye Research, 83, 100935.
  Lenaers, Guy; Neutzner, Albert; Le, Dantec Yannick; Jüschke, Christoph; Xiao, Ting; Decembrini, Sarah; Swirski, Sebastian; Kieninger, Sinja; Agca, Cavit; Kim, Ungsoo S.; Reynier, Pascal; Yu-Wai-Man, Patrick; Neidhardt, John & Wissinger, Bernd