DOUBLE PRO-TECT Alport: Eine konfirmatorische, multizentrische, randomisierte, doppel-blinde, Placebo-kontrollierte klinische Studie zur Erforschung des Effektes von Dapagliflozin auf das Fortschreiten der chronischen Niereninsuffizienz bei Heranwachsenden und jungen Erwachsenen mit Alport Syndrom

• Antragsteller: Professor Dr. Oliver Gross
• Fachliche Zuordnung: Nephrologie
• Förderung: Förderung seit 2023
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 508779211

Bei der genetischen Erkrankung Alport Syndrom versagen die Nieren unbehandelt im jungen Erwachsenenalter eine enorme Belastung für die Patienten und ihre gesamte Familie. Alport Syndrom führt zur erhöhten Verletzlichkeit des Nierenfilters. Die Organe werden zerstört. In einer einer BMBF-geförderten Studie, EARLY PRO-TECT Alport, konnten wir Nutzen und die Sicherheit einer frühen Behandlung mit Blutdrucksenkern (dem ACE-Hemmer Ramipril) bei Kindern nachweisen. Dies wird im Videoportrait des Bundesministeriums über die Studie veranschaulicht (https://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/videoportrait-hilfe-fur-nierenkranke-kinder-14890.php). Die weltweit erste Studie bei Kindern mit Alport Syndrom war weltweit ein großer Erfolg: Dank der Studie wurden im Jahr 2020 die internationalen Therapieleitlinien für Kinder ab 2 Jahre neu verfasst. ACE-Hemmer können die Erkrankung verlangsamen, aber nicht heilen: sie schreitet dennoch fort. Daher wollen wir nun in der DOUBLE PRO-TECT Alport Studie bei Kindern und jungen Erwachsenen untersuchen, ob sich die Erkrankung durch sogenannte SGLT2-Inhibitoren weiter verlangsamen lässt. Der hier verwendete SGLT2-Inhibitor Dapagliflozin wurde vor wenigen Monaten für chronisch nierenkranke Erwachsene zugelassen, er ist in großen Studien aber nur an weniger als 8 Patienten mit Alport Syndrom ausgetestet. Aus Vorgängerstudien wissen wir, dass ACE-Hemmer und SGLT2-Inhibitoren sich gegenseitig ergänzen, indem sie den Druck im Nierenfilter senken. Wir wollen in unserer Studie nachweisen, dass so bei Jugendlichen mit Alport Syndrom die besonders verletzlichen Nierenfilter geschützt werden können. In Deutschland sind über 1000 Jugendliche mit Alport Syndrom chronisch nierenkrank und hoffen auf bessere Therapien, um nicht zu früh dialysepflichtig zu werden. Alport Syndrom ist aber zu selten (und damit kommerziell zu uninteressant), als dass pharmazeutische Unternehmen sich der speziellen Therapie annehmen würden. Daher brauchen die Familien und Ärzte die DOUBLE PRO-TECT Alport Studie. Nur sie kann zeigen, wie groß das Potential von SGLT2-Inhibitoren ist, bei vielen unserer Patienten die Nierenerkrankung vielleicht sogar bis zum Rentenalter zu verzögern.

• DFG-Verfahren: Klinische Studien