Gentherapie zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (Cure-ADPKD)

• Antragsteller: Professor Dr. Rafael Kramann; Professor Dr.-Ing. Jørgen Magnus
• Fachliche Zuordnung: Nephrologie
• Förderung: Förderung seit 2025
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 561848128

Die Prävalenz der chronischen Nierenerkrankung (CKD) liegt weltweit bei mehr als 10 %, und die CKD ist weltweit für mehr Lebensjahre mit einer Erkrankung verantwortlich als alle Neoplasien zusammen. Die derzeit verfügbaren "besten" CKD-Therapien sind begrenzt, unspezifisch und von geringer Wirksamkeit. Daher besteht ein dringender medizinischer, sozialer und wirtschaftlicher Bedarf an der Entwicklung neuer Therapeutika für chronische Nierenerkrankungen. Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist die zweithäufigste autosomal-dominant vererbte Krankheit weltweit und die häufigste erbliche Nierenerkrankung. Auf ADPKD entfallen 10 % aller Dialysepatienten in Deutschland, und die Behandlungsmöglichkeiten für diese verheerende Krankheit sind begrenzt. Die kürzlich zugelassene Therapie mit Tolvaptan führt zu einer Verringerung des Zystenwachstums und, im besten Fall, zu einer Verlängerung der dialysefreien Zeit um ein paar Jahre, ist aber mit enormen Nebenwirkungen verbunden. In der geplanten Studie werden wir dieses Problem angehen und eine Plattform für die Entwicklung gentherapeutischer Strategien zur Behandlung von ADPKD schaffen. Die RWTH Aachen ist eine technische Universität mit einer medizinischen Fakultät. Diese Kombination von Ingenieur-, Natur- und Medizinwissenschaften ist einzigartig in Deutschland. Das geplante Projekt CureADPKD macht sich dies zunutze und wird die Expertise von zwei Wissenschaftlern aus verschiedenen Fakultäten (Medizin und Bioverfahrenstechnik) vereinen, um eine neue Therapie für ADPKD zu entwickeln.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen