Die regulierbare Expression des anti-VEGF F(ab) Fragmentes Ranibizumab in der Retina nach AAV vermitteltem Gentransfer

• Antragsteller: Professor Dr. Knut Stieger
• Fachliche Zuordnung: Augenheilkunde
• Förderung: Förderung von 2010 bis 2012
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 163063143

Altersbedingte neovaskuläre Erkrankungen des Sehapparates nehmen in der zunehmend älter werdenden Bevölkerung rapide zu. Zur Behandlung von altersabhängiger Makuladegeneration (AMD) oder diabetischer Retinopathie (DR) werden erfolgreich synthetische Moleküle mit hemmender Aktivität gegenüber dem vascular endothelial growth factor (VEGF) eingesetzt. Aufgrund der kurzen Halbwertzeit müssen diese Moleküle jedoch regelmäßig über eine lange Zeitdauer intraokular appliziert werden. Eine solche Behandlung ist mit erheblichen Risiken für die Patienten verbunden und stellt das Gesundheitswesen vor enorme Kosten. Ziel dieses Projektes ist die Entwicklung einer Methode, mit der die Expression des anti-VEGF Moleküls Ranibizumab im Auge reguliert werden kann. Als Transfermethode dienen rekombinante adeno-assoziierte virale Vektoren (AAV). Zur Regulation der Genexpression wird das Tetracyclin-abhängige System eingesetzt. Die neu entwickelte Methode wird zuerst in vitro auf seine biologische Aktivität getestet, bevor anschließend die Wirksamkeit der VEGF Hemmung am Tiermodell getestet wird. Das Fernziel ist der Einsatz der Methode zur Behandlung der wachsenden Zahl von Patienten mit AMD oder DR.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen