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Projekt
Entwicklung von Patienten-relevanten ENdpunkten für klinische Studien von Interventionen zur Wiederherstellung des Sehens bei hochgradiger Sehbehinderung
Antragsteller
Professor Robert Patrick Finger, Ph.D.
Fachliche Zuordnung
Augenheilkunde
Epidemiologie und Medizinische Biometrie/Statistik
Epidemiologie und Medizinische Biometrie/Statistik
Förderung
Förderung von 2018 bis 2023
Projektkennung
Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 399435571
Durch Gentherapie, Stammzelltherapie und retinale Prothesen stehen uns zunehmend neue Möglichkeiten zur Verfügung, mit denen der Sehverlust durch erbliche Netzhautdystrophien behandelt werden könnte. Bislang ist es jedoch nahezu unmöglich, eine therapeutische Effektivität dieser Interventionen überzeugend nachzuweisen, da alle konventionell verwandten Endpunkte in klinischen Studien ungeeignet sind. Konventionelle Endpunkte eigenen sich nicht zum Einsatz bei hochgradiger Sehbehinderung und auch eine nur geringe Verbesserung im Sehen, wie sie mit den Interventionen zu erwarten wäre, kann nur unzureichend erfasst werden. Daher müssen Tests, die Alltags-relevante Fähigkeiten und Lebensqualität standardisiert erfassen, zum Einsatz kommen. Beide Bereiche lassen sich auch bei einem nur geringen Zugewinn an Sehschärfe oder Gesichtsfeld durch diese Interventionen verbessern, so dass nicht nur der eigentliche Benefit der Interventionen in diesem Bereich liegt, sondern dieser auch gut messbar ist.Aus diesem Grund haben wir zwei Messinstrumente entwickelt, das Instrumental Activities of Daily Living – Very Low Vision (IADL-VLV) Protokoll und den Impact of Vision Impairment – Very Low Vision (IVI-VLVL) Fragebogen. Beide wurden mit Patienten mit erblichen Netzhautdystrophien entwickelt und erprobt und messen zuverlässig alltagspraktische Fähigkeiten, für die Sehen relevant ist, sowie visuelle Lebensqualität bei Personen mit hochgradiger Sehbehinderung. In diesem Projekt werden wir beide Instrumente weiter entwickeln, die Test-Retest- Reliabilität und die Sensitivität, funktionelle Änderungen über die Zeit abzubilden, untersuchen. Dazu wird eine Gruppe von Patienten mit hochgradiger Sehbehinderung durch erbliche Netzhautdystrophien für 2 Jahre nachverfolgt und durchläuft regelmäßig standardisierte Funktionstestung, den IADL-VLV und den IVI-VLV. Aus den Daten werden wir die minimale klinisch relevante Änderung etablieren können, was wichtig für die Planung zukünftiger Studien ist. Leitlinien und anerkannte Praxis werden befolgt, so dass unsere Instrumente nicht nur Patienten-relevant sind, reliabel messen, sondern auch allen Vorgaben der regulativen Behörden entsprechen. Das Ergebnis dieses Projekts werden zwei direkt in klinischen Studien einsetzbare Instrumente zur Endpunktmessung sein, die eine rasche Translation von neuen Interventionen zur Wiederherstellung von Sehen in klinische Studien und damit auch in die klinische Versorgung ermöglichen.
DFG-Verfahren
Schwerpunktprogramme
