Umkehrbarkeit von SCA2/ALS13: Der Beitrag von Zelltypen, in konditionalen Mäusen

• Antragsteller: Professor Dr. Georg Auburger
• Fachliche Zuordnung: Molekulare und zelluläre Neurologie und Neuropathologie
• Förderung: Förderung seit 2021
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 467585255

Die Alters-abhängigen neurodegenerativen Krankheiten Spinozerebelläre Ataxie Typ 2 (SCA2) und Amyotrophe Lateral-Sklerose (ALS13) können verhindert werden durch Depletion von ATXN2, laut Daten aus Hefe, Fliegen und Mäusen, so dass jetzt klinische Versuche anstehen. Drängender unerfüllter Bedarf besteht noch bei der Definition des besten Interventionsalters, und der molekularen Progressionsmarker. Als präklinischen Beitrag und zur Erforschung der Pathomechanismen planen wir, ein authentisches Mausmodell einzusetzen, wo die pathogene Mutation entfernt werden kann, in Zelltyp-spezifischer Weise, und zu verschiedenen Altersstufen. Mausgewebe soll auch eingesetzt werden zur Identifikation von aberranten Protein-Interaktoren, die als entscheidende Schalter zwischen Atrophie und Neuroprotektion fungieren. Die gewonnenen Erkenntnisse werden eine Basis darstellen zur Gestaltung weiterer präventiver Therapie-Ansätze.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Mitverantwortlich: Dr. David Michael Meierhofer