Doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Phase-III-Studie zur Untersuchung des Effektes von Sirolimus auf die Krankheitsprogression bei Patienten mit Einschlusskörpermyositis (Inclusion Body Myositis, IBM) entsprechend der Bewertung des IBM Functional Rating Scale (IBM-FRS)

• Antragsteller: Professor Dr. Jens Schmidt
• Fachliche Zuordnung: Klinische Neurologie; Neurochirurgie und Neuroradiologie
• Förderung: Förderung seit 2024
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 499884453

Doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3 Studie zur Behandlung der Einschlusskörpermyositis (Inclusion Body Myositis, IBM) mit Sirolimus. Die Ätiologie der chronisch-inflammatorischen Muskelerkrankung IBM ist unbekannt und es ist keine Therapie verfügbar, um die progrediente Abnahme der Muskelmasse und –Kraft aufzuhalten, die zur Beeinträchtigung der Lebensqualität führt und Gehen, Schlucken und die Teilhabe stark beeinträchtigt. Die Pathologie beinhaltet Entzündung und Degeneration im Muskel und es wird angenommen, dass Sirolimus diese Kaskaden durch Modulation der gestörten Autophagie durchbricht. Hierdurch könnten die Muskelschädigung vermindert, Reparaturvorgänge verbessert und die Muskelkraft gestärkt werden. Sirolimus ist in der Transplantationsbehandlung gut etabliert und zeigte in einer plazebokontrollierten, doppelblinden Phase 2 Studie bei der IBM einige positive Effekte in Bezug auf die sekundären Endpunkte. In der vorliegenden Studie sollen 140 Patienten eingeschlossen werden in Australien, USA und Europa. Die Studie wird durch eine hochkompetitiv eingeworbene Förderung von der Australischen Wissenschaftsgesellschaft ermöglicht. Diese Gelder decken nur die Kosten für die Australischen Studienzentren sowie organisatorische internationalen Ausgaben ab wie z.B. für die elektronische Erfassung der Studiendaten. Eine Förderung in den einzelnen Ländern außerhalb Australiens ist zwingend, da sonst die Durchführbarkeit der gesamten Studie in Gefahr gerät. Der vorliegende Antrag beinhaltet die Finanzierung der deutschen Studienkosten im Rahmen der internationalen Studie. In der internationalen Studie wird 2 mg Sirolimus pro Tag oral für 84 Wochen verabreicht im Vergleich zur Placebokontrolle. Primärer Zielparameter ist die Verlangsamung der Krankheitsprogression gemessen anhand der krankheitsspezifischen, validierten Funktionsskala IBM-FRS von Studienbeginn bis Ende. Sekundäre Zielparameter umfassen Sicherheit und Verträglichkeit und weitere klinisch-relevante Funktionstests wie den 6-Minuten-Gehtest. Es wird erwartet, dass die internationale Studie mit den deutschen Patienten die bisherigen Daten zu Sirolimus bei der IBM untermauert und erstmals eine wirksame Behandlung für diese verheerende Erkrankung aufzeigt.

• DFG-Verfahren: Klinische Studien
• Mitverantwortlich(e): Privatdozentin Dr. Jana Zschüntzsch