Erforschung langfristiger epigenetischer Silencing-Module zur Weiterentwicklung des Potenzials einer therapeutischen Genbearbeitung

• Antragsteller: Professor Dr. Frank Buchholz
• Fachliche Zuordnung: Humangenetik ; Allgemeine Genetik und funktionelle Genomforschung
• Förderung: Förderung seit 2024
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 535486506

Instrumente der Genom-Editierung haben das Potenzial, die Medizin zu revolutionieren, indem sie Mutationen korrigieren und einmalige Heilungen für bisher unheilbare Krankheiten ermöglichen. Die derzeitigen Technologien weisen jedoch Einschränkungen in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit auf, wie etwa das Risiko unbeabsichtigter genetischer Veränderungen. Wissenschaftler haben alternative CRISPR-Werkzeuge wie Base Editing und Prime Editing entwickelt, die präzisere und vorhersehbarere Änderungen ermöglichen, ohne DNA-Doppelstrangbrüche zu verursachen. Ein weiterer Ansatz ist das epigenetische Editing, das eine Manipulation der Genexpression ermöglicht, ohne die DNA-Sequenz zu verändern. Epigenetisches Editing bietet Vorteile gegenüber herkömmlichen Gen-Editing-Tools, da es das Risiko unbeabsichtigter genetischer Veränderungen verringert und eine präzise Regulierung der Genexpression ermöglicht. Durch eine langfristige epigenetische Ausschaltung könnte eine stabile und nachhaltige Kontrolle der Genexpression erreicht werden. Das Hauptziel des Projektes ist die Entdeckung von Kombinationen leistungsfähiger und vielseitiger epigenetischer Editoren, die eine dauerhafte Genunterdrückung in verschiedenen Zellpopulationen bewirken können. Dieses Forschungsvorhaben verspricht nicht nur unser Verständnis der Epigenetik maßgeblich voranzubringen, sondern es hat auch das Potenzial, sichere therapeutische Interventionen zu entwickeln und eine gezielte Genregulation bei verschiedenen pathologischen Zuständen zu ermöglichen.

• DFG-Verfahren: Reinhart Koselleck-Projekte