Die krankheitsassoziierte, poly-Alanin-hervorgerufene Fibrillenbildung und Fibrillenstruktur des nukleären poly(A)Bindungs-Protein PABPN1 (A09)

• Fachliche Zuordnung: Biochemie
• Förderung: Förderung von 2002 bis 2012
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 5485142

Okulopharyngeale Muskeldystrophie (OPMD) beruht auf Codon-Expansionen im Gen für das nukleäre poly(A)-Bindungs Protein, PABPN1. Die Folge sind Verlängerungen einer oligo-Alanin-Sequenz, die eine Fibrillierung des Proteins hervorrufen. Bisherige Studien zur in vitro-Fibrillierung der betroffenen Domäne sollen zukünftig durch in vivo-Ansätze mit dem gesamten Protein erweitert werden. Potentielle niedermolekulare Wirkstoffe und Chaperon- bzw. Faltungshilfs-Proteine, welche die Fibrillenbildung in vitro und in vivo beeinflussen, sollen identifiziert und die Strukturanalysen der Fibrillen fortgesetzt werden.

• DFG-Verfahren: Sonderforschungsbereiche
• Teilprojekt zu: SFB 610: Protein-Zustände mit zellbiologischer und medizinischer Relevanz
• Antragstellende Institution: Universität Leipzig
• Mitantragstellende Institution: Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
• Teilprojektleiterin: Professorin Dr. Elisabeth Schwarz