Development of Novel RNA-Based and Gene Therapeutic Strategies in Cardiomyopathies (C05)

• Subject Area: Cardiology, Angiology
• Term: from 2004 to 2013
• Project identifier: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Project number 5486135

Langfristiges Ziel des Vorhabens ist es, statt unspezifischer Therapien des aus verschiedenen Kausalkettenresultierenden Spätsyndroms Herzinsuffizienz den Therapieschwerpunkt auf eine möglichstfrühzeitige und gezielte Unterbrechung der spezifischen Kausalketten zu verlegen sowie die EntwicklungAdeno-assoziierter Virus (AAV)-basierter antisense-RNA-, und siRNA-Vektoren zur Suppressionvon Virus-Rezeptoren, um zelluläre Aufnahme und Virusausbreitung im Rahmen viraler Herzmuskelerkrankungenzu inhibieren. Auf der Basis der verfügbaren transkoronaren Verfahren für effizientenmyokardialen AdV- oder AAV-basierten Gentransfer in vivo sollen Targeting-modifizierte AAVVektorenentwickelt werden, die durch Expression von Liganden für Zielzell- und KrankheitsassoziierteZielstrukturen auf der Vektoroberfläche die Befähigung zum Disease Targeting erhaltensollen.

• DFG Programme: CRC/Transregios
• Subproject of: TRR 19: Inflammatory Cardiomyopathy - Molecular Pathogenesis and Therapy
• Applicant Institution: shared FU Berlin and HU Berlin through:; Charité - Universitätsmedizin Berlin
• Co-Applicant Institution: Freie Universität Berlin; Humboldt-Universität zu Berlin
• Project Heads: Professor Dr. Wolfgang Poller; Professorin Dr. Carmen Scheibenbogen