Generalisierbare Geneditierung für das Ehlers-Danlos-Syndrom und weitere dominante genetische Erkrankungen

• Antragsteller: Dr. Johannes Karl Dohr
• Fachliche Zuordnung: Kardiologie, Angiologie
• Förderung: Förderung seit 2024
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 555837174

Dieses Projekt beabsichtigt die Entwicklung einer spezifischen Gentherapie für genetisch bedingte aortale Erkrankungen am Beispiel des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms. Das erste Ziel ist die spezifische Korrektur der ursächlichen Mutation mittels Base Editing/Prime Editing. Das zweite Ziel ist die allel spezifische Disruption des mutierten Allels sowie die Erhöhung der Expression des gesunden Allels. Die zweite Strategie soll auch für humane Mutationen getestet werden und damit als Basis für eine klinisch geeignete Therapie dienen.

• DFG-Verfahren: WBP Stipendium
• Internationaler Bezug: USA
• Gastgeber: Professor Dr. Gregory Arthur Newby