Komplementierung von Randomisierten Studien mit Real-World Evidence: Target Trial Emulation, Data Linkage und Individualisierte Therapieeffekte anhand dem Beispiel der dualen Thrombozytenhemmung bei akutem Koronarsyndrom

• Antragsteller: Dr. Nils Krüger
• Fachliche Zuordnung: Kardiologie, Angiologie
• Förderung: Förderung seit 2026
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 579619668

Die Analyse klinischer Routinedaten bietet die Möglichkeit, Behandlungseffekte bestehender sowie neuer Medikamente jenseits randomisiert kontrollierter Studien (RCTs) zu bewerten. Solche Real-World Evidence (RWE) ermöglicht es die in kardiovaskulären RCTs häufig unterrepräsentierten Patientengruppen gezielt zu untersuchen und heterogene Therapieeffekte in breiten Patientenkollektiven zu erforschen. Obwohl RWE zunehmend ergänzend zu Ergebnissen aus RCTs eingesetzt wird, um die Wirksamkeit von Medikamenten umfassender zu verstehen, wird ihre Glaubwürdigkeit teilweise durch Faktoren wie beispielsweise intransparente und fragwürdige Studiendesigns in Frage gestellt. RWE-Studien, die allerdings erprobte Methoden der Epidemiologie und Statistik für kausale Interpretationen anwenden, haben sich in der kardiovaskulären Medizin mehr und mehr als robust erwiesen, wenn die Datenquellen für den Zweck einer bestimmten Studie geeignet sind. Ärzte, Leitlinienkomitees und Aufsichtsbehörden suchen nach vorhersagbar robusten Ansätzen zur Generierung von RWE, die auf bestehenden RCT-Evidenzen aufbauen und gleichzeitig Instrumente zur Bewertung des Potenzials für verbleibende Verzerrung einbeziehen. Sowohl die U.S. Food and Drug Administration (FDA) als auch die European Medicine Agency (EMA) verfolgen strategische Programme zur Integration von RWE in den Zulassungsprozess neuer und bereits bestehender Medikamente. In der Herz-Kreislauf-Medizin haben sich hieraus vielversprechende Ansätze herauskristallisiert, bei denen RWE unser Verständnis der Behandlungseffekte über RCTs hinaus erweitern kann. Als methodisch hervorragend geeigneter Anwendungsfall dient in diesem Projekt das akute Koronarsyndrom (acute coronary syndrom, kurz ACS), das mit jährlich über 7 Millionen betroffenen Patienten pro Jahr zu den häufigsten kardiovaskulären Notfallsituationen weltweit zählt. Die duale Thrombozytenfunktionshemmung ist nach perkutaner Koronarintervention die etablierte Therapieoption in der Sekundärprävention. Mit seinen klar definierten Endpunkten und über Jahre etablierten Therapiestrategien bietet das ACS ein besonders geeignetes Modell, um innovative methodische Ansätze zur Validierung und Weiterentwicklung von RWE-Analysen zu entwickeln. Ziel dieses Projektes ist es, RWE-Ergebnisse in RCT-Ergebnissen zu verankern und darüber hinaus neue Evidenz für unterrepräsentierte Patientengruppen sowie für die Versorgung im klinisch-heterogenen Alltag zu generieren.

• DFG-Verfahren: WBP Stipendium
• Internationaler Bezug: USA
• Gastgeber: Professor Dr. Sebastian Schneeweiss