DFG Winter School "Seltene Erkrankungen mit Beginn im Kindes- und Jugendalter"

• Antragstellerin: Professorin Dr. Jutta Gärtner
• Fachliche Zuordnung: Kinder- und Jugendmedizin
• Förderung: Förderung von 2011 bis 2014
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 218250511

Gemäß der derzeitigen europäischen Definition gilt eine Erkrankung als „selten“, wenn weniger als eine von 2.000 Personen betroffen ist. Seltene Erkrankungen betreffen in Deutschland insgesamt mehr als 4 Millionen Menschen. Sie haben überwiegend eine genetische Grundlage und manifestieren sich meist im Kindes- und Jugendalter. In den letzten Jahren konnten wesentliche Fortschritte in der molekularen Diagnostik seltener Erkrankungen erzielt und darauf beruhend zunehmend wirksame Therapieansätze entwickelt werden. Dennoch ergibt sich aufgrund der allgemein mangelnden Kenntnisse zu seltenen Erkrankungen für die betroffenen Kinder und Jugendlichen und deren Familien oft ein langer Weg, bis eine Diagnose gestellt und, falls möglich, eine gezielte Therapie begonnen werden kann. Um diesen Weg zu verkürzen, ist es von Bedeutung, die bundesweit vorhandene Expertise in der Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen sowie die grundlagenorientierte und klinische Forschung auf diesem Gebiet zu bündeln, interdisziplinär zu vernetzen und Impulse für den weiteren Fortschritt zu setzen. Die Winter School richtet sich an promovierte Wissenschaftler, die an der Schnittstelle von Klinik und klinisch relevanter Grundlagenforschung zu seltenen Erkrankungen arbeiten. Ihnen soll von ausgewiesenen Experten ein aktueller Überblick zum Thema gegeben sowie das Spektrum von derzeitigen Forschungsprojekten und mögliche Fragestellungen aufgezeigt werden. Die Teilnehmer sollen ihre fachlichen und methodischen Kenntnisse erweitern und bei der Entwicklung und Beantragung von Forschungsprojekten sowie dem Karriereweg eines klinisch und wissenschaftlich tätigen Mediziners mit Expertise für seltene Erkrankungen beraten werden.

• DFG-Verfahren: Sachbeihilfen
• Beteiligte Personen: Professor Dr. Knut Brockmann; Professorin Dr. Annette Grüters-Kieslich; Professor Dr. Heiko Krude; Privatdozentin Dr. Birgit Zirn