Neue diagnostische, therapeutische und Überwachungsstrategien bei kongenitaler adrenaler Hyperplasie (A04)

• Fachliche Zuordnung: Endokrinologie, Diabetologie, Metabolismus ; Kinder- und Jugendmedizin
• Förderung: Förderung seit 2017
• Projektkennung: Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 314061271

Ziel von A04 ist, die etablierten Mausmodelle für das adrenogenitale Syndrom (AGS) sowie die im AGS-Register gesammelten Datensätze und Bioproben zu nutzen, um ein besseres Verständnis der pathophysiologischen Prozesse zu erlangen und neue therapeutische Optionen für das AGS zu entwickeln. Wir werden mittels der Mausmodelle eine Zelltherapie mit menschlichen induzierten steroidproduzierenden Zellen etablieren, die aus menschlichen embryonalen Stammzellen stammen. Des Weiteren werden wir Aspekte der Fertilität und des Immunphänotyps bei AGS-Mäusen untersuchen. Mit Hilfe des Registers werden wir translationale Studien ebenso mit Fokus Fertilität, Immunphänotyp und Biomarkern durchführen. Damit sollen personalisierte Behandlungsoptionen für Patienten mit AGS ermöglicht und letztlich deren Lebensqualität verbessert werden.

• DFG-Verfahren: Transregios
• Teilprojekt zu: TRR 205: Die Nebenniere: Zentrales Relais in Gesundheit und Krankheit
• Antragstellende Institution: Technische Universität Dresden
• Teilprojektleiterinnen: Professorin Angela Hübner, Ph.D.; Privatdozentin Dr. Katrin Köhler, seit 7/2021; Professorin Dr. Nicole Reisch