Detailseite
Projekt
Neue Pharmakotherapien zur Behandlung des Mct8/Oatp1c1 assoziierten zentralen TH-Mangels (P05)
Fachliche Zuordnung
Endokrinologie, Diabetologie, Metabolismus
Förderung
Förderung seit 2020
Projektkennung
Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) - Projektnummer 424957847
Unser Projekt verfolgt das Ziel, Peptid-T3-Chimären zu entwickeln, welche unabhängig von den Mct8 und Oatp1c1 Schilddrüsenhormon(TH)-Transportern, den Transit von T3 in das Gehirn ermöglichen und Stoffwechsel- und Verhaltensstörungen beim AHDS lindern. In der ersten Förderperiode gelang es uns, erste Medikamente zu entwickeln, die den T3-Transport über die Blut-Hirn-Schranke fördern und die T3-abhängige Genexpression im Gehirn von Mct8/Oatp1c1-defizienten Mäusen erheblich verbessern. Die Erhöhung des zentralen T3-Spiegels blieb jedoch suboptimal. In der neuen Förderphase werden wir optimierte Chimären entwickeln und langfristigere Behandlungseffekte im AHDS Mausmodell untersuchen. Hierzu betrachten wir neurokognitive und motorische Endpunkte. Ein weiterer Schwerpunkt wird auf der Bestimmung des optimalen Behandlungszeitpunkts (in utero bzw. post-partum) liegen.
DFG-Verfahren
Transregios
Antragstellende Institution
Universität Duisburg-Essen
Teilprojektleiter
Privatdozent Dr. Timo Müller; Professor Dr. Paul Pfluger
